La thérapie génique pourrait aider des enfants atteints par la principale forme de leucodystrophie, un ensemble de maladies touchant la substance blanche du cerveau. L’auteur de cette première mondiale est le Pr. Patrick Aubourg, responsable de l’unité de Neurologie Pédiatrique et directeur de l’unité Inserm U 745 à l’hôpital Saint Vincent de Paul (Paris).L’adrénoleucodystrophie, (ALD) est une maladie génétique liée au chromosome X. L’ALD se traduit par la destruction de la myéline (enveloppe des nerfs) du cerveau et de la moelle épinière. Toutes les fonctions vitales peuvent être affectées. L’ALD est la forme de leucodystrophie la plus courante (près de 30 % des cas). Jusqu’à présent, le traitement de l’ALD reposait sur la greffe de moelle osseuse. Une approche limitée par la rareté des donneurs et le risque de rejet.

Ici, le Pr. Aubourg et le Dr Nathalie Cartier, qui travaillent depuis 1993 sur cet essai, ont choisi la voie de l’auto-greffe de moelle, en “corrigeant“ les cellules de moelle osseuse avant de les réinjecter. Et pour corriger ce défaut génétique, les chercheurs ont utilisé un vecteur dérivé du virus du sida, seul capable de pénétrer dans des cellules qui ne se divisent pas.
En collaboration avec une société de biotechnologie californienne et l’hôpital Necker, les chercheurs ont procédé à l’injection après différents tests de sécurité. “Les résultats préliminaires à 6 mois et un an de recul sont encourageants car la protéine déficiente s’exprime dans un pourcentage important des cellules du sang et pendant longtemps“ précisent les médecins. “Mais il faut rester prudent, notamment savoir si l’effet sera durable et suffisant et si il n’y aura pas de complications dues à l’utilisation de ce vecteur médicament“.“S’ils sont confirmés, ils pourraient ouvrir d’autres voies face à des maladies génétiques comme la drépanocytose, la thalassémie ou encore le cancer notamment“ conclut le Pr. Aubourg. Ces essais nécessitent de nouveaux fonds, c’est pourquoi l’Association Européenne contre les Leucodystrophies (ELA) appellent le grand public à se mobiliser pour financer les prochaines recherches. Rappelons que ces maladies sont sorties de l’ombre grâce à l’action de ELA et à son parrain emblématique, Zinédine Zidane.Source : Communiqué de ELA du 28 octobre 2007Click Here: gws giants guernsey 2019